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延安必康旗下公司有望推出通用型CAR-T,或開啟癌癥治療新希望

2019-04-04 16:45:57

2017年8月,美國FDA快速批準了兩款CAR-T細胞產品上市,這讓全球數百家在CAR-T領域默默研發的公司看到了勝利曙光,由于承載著廣大人類癌癥患者的希望,CAR-T也被資本市場認為是未來十年全球生物科技最大風口。

值得高興的是,目前中國在CAR-T領域研發進展和技術能力與美國的差距并不大,是中國藥企最有可能與全球巨頭同臺競技的生物科技領域。我國目前有大大小小的近百家公司專業研究CAR-T,其中最知名的企業有復星醫藥、藥明康德、安科生物、金斯瑞等上市公司,這些公司憑借突出的技術優勢和資本優勢在CAR-T研發領域已經走到了世界的前列。除上述比較知名的大企業外,國內也有一些創業型生物醫藥公司在CAR-T領域走到了世界的前沿,比如延安必康(002411.SZ)30%參股的西安桑尼賽爾生物醫藥有限公司(以下簡稱“桑尼賽爾”)就是CAR-T領域掌握核心技術的公司。

CAR-T已成癌癥治療新方式,但目前主流的自體CAR-T存在痛點

據桑尼賽爾研發技術總監彭作翰博士介紹,CAR-T是一種細胞治療技術,它通過體外轉導一個識別癌細胞的人工基因于人體T細胞上,使人體T細胞具有特異殺傷腫瘤細胞的能力,也就是利用人體免疫細胞來對抗腫瘤,目前臨床上主要用于治療淋巴瘤、急性淋巴白血病等疾病。隨著技術的進步,預計未來很快將在肝癌、胃癌、膠質瘤等實體癌治療領域取得突破。

據介紹,相比化療、靶向藥等傳統治療手段,CAR-T主要用于復發難治的癌癥領域,并且CAR-T在副作用方面也更具優勢。比如化療藥會導致脫發、皮膚反應、靜脈炎、局部組織壞死等一系列的副作用,極大地降低了病人的生存質量,而CAR-T療法一般只有前10天適應期有比較大的副作用反應,挺過10天左右的適應期后,患者的狀態表現就和正常人無異。

彭作翰博士同時表示,目前市面上和大多數在研的CAR-T產品都屬于自體CAR-T(就是從患者自身血液中提取T細胞),這類產品仍存在一些難以克服的痛點,比如復發風險高和治療成本高等。特別是在治療成本方面,自體CAR-T因無法標準化、規模化生產,要在確定患者后臨時定制化生產,導致成本非常高,例如美國諾華的自體CAR-T上市產品Kymriah上市定價是47.5萬美元,折合人民幣319萬元,不是一般患者可以承受的。

通用CAR-T或成未來發展方向,桑尼賽爾掌握核心技術

為解決自體CAR-T存在的復發風險高、治療成本高兩大痛點,桑尼賽爾自始至終都堅持在通用型CAR-T領域進行研發和技術突破。相比自體CAR-T,通用CAR-T至少存在以下優勢:第一,通用CAR-T從健康人血液提取T細胞,可按照生產藥物的嚴格標準大規模量產,生產成本會大幅降低;第二,通用CAR-T無需“私人定制”,可提前制備,作為一種“擺在貨架上的藥品”,隨時給患者使用;第三,由于通用CAR-T采用健康人血液提取T細胞制備,無需患者自身提供,因此不受患者身體狀況(T細胞狀態)左右,患者可無限制使用;第四,如果患者通過自體CAR-T治療復發后,還可就同一靶點用通用CAR-T進行治療,提升CAR-T治療效果。

“我們的目標是把通用CAR-T的生產成本和售價做到自體CAR-T的十分之一左右,從而為廣大癌癥患者提供有效且能負擔的細胞治療藥物”彭作翰博士提到,據我們的經驗單次生產即可制備滿足上百位患者的UCAR-T細胞制品,初步預測單劑量的UCAR-T,其成本完全可以做到自體CAR-T成本的1/10。

國內大概有100家左右的企業從事CAR-T研發,其中研發通用CAR-T的企業不超過10家,目前申報臨床的30多個CAR-T項目也都是自體CAR-T。既然通用CAR-T優勢這么明顯,為什么國內外大部分企業都在研發自體CAR-T,而研發通用CAR-T企業卻這么少呢?

對于這個問題,彭作翰博士解釋到,因為通用CAR-T從健康人血液中提取的T細胞很容易被患者機體排斥,這就需要通過基因編輯技術和病毒轉染技術對T細胞進行改造,這是一項研發難度很高的技術;另外,通用CAR-T研發出來后,在生產工藝方面也沒有成熟的經驗可以借鑒,生產環節的難度也很高,這也是很多公司更偏向研發技術、工藝相對成熟的自體CAR-T主要原因。

彭作翰博士同時表示,經過多年的技術攻關,桑尼賽爾在上述兩個技術難點上都有了實質性突破。目前公司有5個通用型CAR-T項目在研發(4個是針對白血病,1個針對實體瘤),其中有兩個項目完成了臨床前的認證。

桑尼賽爾在通用型CAR-T領域持續突破,與公司強大的研發團隊和研發能力密切相關。據介紹,桑尼賽爾的研發成員均擁有多年的生物醫藥研發經驗,在基因編輯、抗體的開發、CAR-T細胞的培養等各重要環節都有行業頂級的研發人員,彭作翰博士本人就曾在知名醫藥研發企業從事過多年的研發工作。

延安必康的支持至關重要

延安必康全資子公司陜西必康2018年用1,200萬元自有資金獲得了桑尼賽爾30%股權,成為桑尼賽爾重要股東。按照當時的投資協議,待桑尼賽爾相應藥品取得藥監局臨床批件后,延安必康有權以約定的價格取得桑尼賽爾51%的控股權,待桑尼賽爾拿到2項專利證書后,延安必康有權受讓桑尼賽爾股權,持股比例達到70%。也就是說,只要桑尼賽爾沿著預期的軌道發展,就必然會成為延安必康的控股子公司。

彭作翰博士認為,在通用型CAR-T前期研發階段需要耗費的資金相對較少,公司創始團隊的自有資金還可以應付,但到后期臨床試驗、規模化生產和市場推廣階段需要耗費的巨量資金是創始團隊無法承受的,因此引入資本實力強大的延安必康為公司的控股股東對桑尼賽爾的后續發展至關重要。

更重要的是,延安必康作為國內大型制藥公司,在醫藥渠道、藥品標準化生產、市場推廣方面擁有無可比擬的優勢,這些都是桑尼賽爾未來發展不可或缺的,實際上,公司通用型CAR-T臨床試驗的醫院就是延安必康幫忙對接的。

“在延安必康的支持下,相信用不了多久,桑尼賽爾的首款通用型CAR-T藥物就會研發成功并推向市場,成為中國乃至世界的癌癥患者有效且能負擔的細胞治療藥物。”彭作翰博士最后信心滿滿地說到。

(本文不構成任何投資建議,投資者據此操作,風險自擔。)

責編 郭鑫

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